Menuju Pendekatan Baru untuk Kesehatan Otak: Terapi Sel Punca untuk Gangguan Neurologis pada Uji Klinis Lanjutan

Abstract

Gangguan neurologis neurodegeneratif seperti Parkinson dan Huntington, serta cedera otak iskemik, masih kekurangan terapi yang dapat menghentikan atau membalikkan progresivitas penyakit. Terapi sel punca, khususnya yang berbasis sel punca pluripoten dan sel punca saraf, kini memasuki fase uji klinis lanjutan dan menunjukkan hasil yang menggembirakan. Penelitian ini mengkaji perkembangan terkini terapi sel punca untuk gangguan neurologis berdasarkan uji klinis fase lanjutan yang sedang berlangsung. Tinjauan ini mengidentifikasi tiga pendekatan utama: transplantasi sel progenitor dopaminergik untuk penyakit Parkinson yang menunjukkan keamanan dan kelayakan pada uji klinis STEM-PD; transplantasi sel punca saraf embrionik untuk penyakit Huntington pada uji klinis REGEN4HD pertama pada manusia; dan terapi sel punca mesenkimal untuk berbagai indikasi neurologis yang memanfaatkan efek parakrin sebagai modulator neuroinflamasi. Temuan menunjukkan bahwa uji klinis STEM-PD pada 8 pasien Parkinson melaporkan tidak ada efek samping serius terkait sel yang ditransplantasikan selama satu tahun tindak lanjut, dengan 6 dari 7 pasien yang menyelesaikan studi dapat mengurangi dosis obat dopaminergik secara substansial. Uji klinis REGEN4HD untuk penyakit Huntington telah mendosis pasien pertama dengan sel punca saraf hNSC-01 dan melaporkan tidak ada kejadian advers serius pada tahap awal. Terapi sel punca mesenkimal juga menunjukkan potensi sebagai modulator neuroinflamasi melalui mekanisme parakrin yang menghindari risiko terkait sel hidup. Tantangan yang tersisa meliputi imunosupresi, standardisasi produk, dan skalabilitas menuju terapi yang dapat diakses secara luas.